在橫紋肌肉瘤患者血管中注入一種經過體外基因編輯的免疫T細胞，它宛如一個精準導航的裝甲車隊奔赴腫瘤病灶。每輛“戰(zhàn)車”均配備一把“鑰匙”——靶向CD99特異性嵌合抗原受體。“戰(zhàn)車”與腫瘤細胞短兵相接之后，一輛輛“戰(zhàn)車”上的“鑰匙”精準插入腫瘤“鎖孔”——表達于腫瘤細胞表面的CD99抗原，堅硬的腫瘤外殼“分崩離析”。激活的免疫T細胞指數倍增，并與癌細胞貼身“肉搏”，最終徹底清除腫瘤。
這不是電腦游戲畫面，而是全球首個接受CD99 CAR-T免疫細胞治療技術救治的實體腫瘤病例。這意味著，我國擁有自主知識產權的CAR—T療法在實體腫瘤領域取得新突破。武漢波睿達生物科技有限公司擁有CD99 CAR—T全球首個自主知識產權和臨床試驗資質。5月11日，該公司董事長、武漢科技大學生命科學與健康學院院長張同存教授公布了這一成果。
去年4月，一位剛退休的患者被診斷為惡性外周神經鞘瘤伴胚胎型橫紋肌肉瘤，其惡性程度高，治愈率極低。在做了20多次局部放療后，病人大腿根部仍出現潰爛。
半年后，患者聯系到張同存團隊?！拔覀兂槿』颊咦陨硌?，分離免疫T細胞，進行體外基因編輯，一個月后，回輸到患者體內。”張同存介紹。
據悉，CAR—T技術是當今最前沿的一種免疫細胞治療技術。近10年來，CAR—T技術在治療白血病、淋巴瘤等血液腫瘤上效果顯著，但在實體腫瘤治療上，成功案例寥寥。究其原因，肝癌、肺癌等實體腫瘤的外部高度纖維化，形成堅韌的“壁壘”將治療癌癥的細胞“拒之門外”。即便CAR—T細胞身懷絕技，可以殲滅癌細胞，也苦于無法穿透“壁壘”而無用武之地。
如何才能“破繭而入”，一直是醫(yī)學上亟待攻克的難題。研究者發(fā)現，腫瘤外殼并非堅不可摧，而是存在許多“鎖孔”。一旦找到打開鎖孔的鑰匙，免疫細胞就可長驅直入。研究者將“鎖孔”提取出來，根據鎖孔模具“配”出“鑰匙”。然后將這把“鑰匙”安插于T細胞表面，T細胞便能順利打開“腫瘤之門”，殺個“片甲不留”。
經CD99 CAR—T細胞治療兩個月后，患者身體各項指標恢復正常，未見明顯腫瘤轉移。目前，該患者經CAR—T治療已近8個月，體內的CD99 CAR—T細胞仍在兢兢業(yè)業(yè)地“巡視”，防患于未然。
據悉，相關成果已在國際權威期刊《血液學與腫瘤學雜志》發(fā)表。（胡蔓、龍華、王琦）
